Ajuntament de Terrassa - Societat del coneixement.

UNIVERSITAT AUTÒNOMA DE BARCELONA - 07/02/2013


Aconsegueixen curar la diabetis tipus 1 en gossos


Investigadors posant amb els gossos

Es tracta de la primera vegada que s'aconsegueix curar la malaltia en animals grans, un pas fonamental per a l'aplicació de la teràpia en humans




La investigació, basada en la introducció d'un "sensor de glucosa" en el múscul, ha estat publicada a la revista Diabetis, la més prestigiosa del món en aquest camp.


Investigadors de la Universitat Autònoma de Barcelona, liderats per la professora Fàtima Bosch, han demostrat per primer cop que és possible curar la diabetis en animals grans amb un sol tractament, mitjançant teràpia gènica. Segons publiquen aquesta setmana a Diabetis, la revista més prestigiosa en recerca sobre la malaltia, després d'un sol tractament de teràpia gènica, els gossos recuperen el seu estat de salut i deixen de patir els símptomes de la diabetis. El seguiment s'ha realitzat durant més de quatre anys en alguns exemplars, i en cap cas han reaparegut els símptomes de la malaltia.

La teràpia és molt poc invasiva. Consisteix en una sola sessió de diverses injeccions en les potes del darrere de l'animal mitjançant agulles senzilles, del tipus que s?utilitza en tractaments d'estètica. Mitjançant aquestes injeccions s'introdueixen vectors de teràpia gènica amb un doble objectiu: expressar el gen de la insulina, per una banda, i de la glucoquinasa, de l'altra. La glucoquinasa, un enzim, actua com a regulador de la captació de glucosa de la sang. Quan ambdós gens actuen simultàniament fan la funció d'un "sensor de glucosa", tot aconseguint una regulació automàtica de la captació de la glucosa de la sang i reduint així la hiperglucèmia diabètica (l'excés de glucosa associat a la malaltia).

Segons destaca Fàtima Bosch, directora de la investigació, "l'estudi representa la primera demostració de curació de diabetis a llarg termini en un model animal gran utilitzant teràpia gènica."

Aquest tipus de teràpia ja havia estat assajada en ratolins amb anterioritat pel mateix grup d'investigadors, però els excel·lents resultats obtinguts per primera vegada amb animals grans senten les bases per a la transferència clínica d'aquesta aproximació de teràpia gènica a la medicina veterinària i la seva futura aplicació en pacients diabètics.

En la investigació, liderada per la directora del Centre de Biotecnologia Animal i Teràpia Gènica de la UAB (CBATEG) Fàtima Bosch, han participat el Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular de la UAB, el Departament de Medicina i Cirurgia Animal de la UAB, la Facultat de Veterinària de la UAB, el Departament de Sanitat i d?Anatomia Animals de la UAB, el CIBER de Diabetis i Malalties Metabòliques Associades (CIBERDEM), el Children 's Hospital of Philadelphia (EUA) i el Howard Hughes Medical Institute of Philadelphia (EUA) .

Dels resultats de la investigació n'ha sorgit una patent que protegeix la tecnologia en diversos països. La Universitat ja ha posat en marxa els mecanismes necessaris per transferir aquesta tecnologia a la societat ja que permetria cobrir una necessitat molt sol·licitada per als pacients i per tant per a les empreses farmacèutiques i biotecnològiques.

Teràpia gènica segura i efectiva

L'estudi proveeix moltes dades que avalen la seguretat del tractament amb teràpia gènica per mitjà de vectors adenoassociats (AAV) en gossos diabètics. La teràpia ha demostrat ser segura i efectiva: es basa en la transferència de dos gens al múscul d'animals adults emprant una nova generació de vectors molt segurs denominats vectors adenoassociats. Aquests vectors deriven de virus no patògens, són àmpliament usats en teràpia gènica, i han demostrat èxit en el tractament diverses malalties.

De fet, el primer medicament de teràpia gènica aprovat per l'agència europea del medicament, anomenat Glybera®, es basa en vectors adenoassociats per tractar una malaltia metabòlica, causada per la deficiència de lipoproteinlipasa i la consegüent acumulació de triglicèrids a la sang.

Control de la malaltia a llarg termini

Els gossos tractats amb una única administració de teràpia gènica van mostrar en tot moment un bon control glucèmic, tant en dejú com en alimentació, millor que els gossos tractats amb injeccions diàries d'insulina i sense l'aparició d'episodis d'hipoglucèmia, ni tan sols després de realitzar exercici. A més, els gossos tractats amb vectors adenoassociats van normalitzar el pes corporal i no van desenvolupar complicacions secundàries després de quatre anys des del tractament.

Es tracta de la primera publicació que descriu un control adequat de la diabetis a llarg termini en animals grans. Això mai havia estat aconseguit abans amb cap de les teràpies innovadores per a la diabetis. Al seu torn, és la primera publicació que descriu que una única administració de gens a gossos diabètics és capaç d'aconseguir el manteniment de la normoglicèmia a llarg termini (més de 4 anys). A més d'aconseguir la normoglicèmia, els gossos presentaven nivells normals de proteïnes glucosilades i no van desenvolupar complicacions secundàries de la diabetis després de més de 4 anys d'evolució de la seva diabetis.

Aplicació en pacients diabètics

Fins ara, s'han dut a terme múltiples assaigs clínics amb vectors AAV administrats directament al múscul esquelètic per al tractament d'altres malalties, de manera que l'estratègia descrita en aquest treball es pot transferir a la clínica. Futurs estudis de seguretat i eficàcia proporcionaran les bases per a la iniciació d'un assaig clínic veterinari per al tractament de la diabetis en animals de companyia, la qual cosa proporcionarà informació clau per al possible assaig d'aquesta estratègia en humans. En conclusió, aquest treball posa les bases per a la transferència clínica d'aquesta aproximació de teràpia gènica a la medicina veterinària i, en un futur, en pacients diabètics.

Diabetis mellitus

La diabetis mellitus és la malaltia metabòlica més comuna, i un gran nombre de pacients requereixen tractament amb insulina per sobreviure. Malgrat el control de la malaltia mitjançant les injeccions d'insulina, aquests pacients solen desenvolupar greus complicacions secundàries com ara ceguesa, dany renal o amputació d'extremitats. A més, per aconseguir un bon control glucèmic, la insulina s'ha d'injectar dues o tres vegades al dia, el que comporta un risc de patir hipoglucèmies (baixades del sucre en sang), un problema afegit a la pròpia incomoditat del tractament.



Posa Flash Player per reproduïr aquest fitxer
o descarrega'l per reproduïr-lo localment.


Butlletí Innovem Terrassa !!!
Universitat i Societat del coneixement - Ajuntament de Terrassa.